据美国疾病控制与预防中心(CDC)最新报道,2023年自闭症患病率高达2.7%(1/36),2020年自闭症的患病率为1.85%(1/54),与2018年相比上升了10%。中国自闭症发病率约为1%,超1000万人患有自闭症,其中12岁以下的儿童约有200多万。
自闭症
有研究发现自闭症谱系障碍(ASD)患者的脑灌注不足可能会影响祖细胞增殖、神经元分化和迁移、轴突和树突生长以及突触功能等过程。脑脊髓液中促炎细胞因子水平异常、免疫相关基因网络过度表达都可能与ASD患者大脑免疫病理学的发病机制有关。
Dusan Milenko Maric等人进行了一项关于自闭症的临床试验,患者在接受了鞘内自体骨髓单核细胞移植(BMMNCs)和神经康复治疗后,自闭症指数下降至27%,比治疗前得分(142>99%)有了显著提高,相关研究结果已在《欧洲医学和药理学评论》期刊发表。
临床试验
该研究主要目的是为了探讨BMMNCs治疗ASD的临床效果和安全性,共纳入了1名患者,患者年龄4岁,不会说话,根据《精神障碍诊断与统计手册》第四版自闭症谱系障碍诊断标准确诊为ASD。
方 法:得到当地医院机构委员会的批准以及患者父母知情协议后,患者处于无菌和全气管内麻醉状态,研究人员使用22G针从髂嵴抽吸骨髓,培养后获得所需的BMMNCs,采取鞘内注射的给药方式,将1.5-4 mL的BMMNCs注射至患者体内,共治疗3次。
结果:①ASD症状:经过BMMNCs治疗后,患者在社交互动方面表现出巨大进步,同时刻板行为和运动习惯减少。此外,患者开始说话。
干细胞疗法
②GARS-2评分:评估工具中对三个交流分量表进行评分(刻板行为子量表和社交互动子量表),这三个分量表得到了91分,自闭症指数下降至27%,比治疗前的分数(142>99%)有了显著提高。
③所有领域感觉变化:BMMNCs治疗前,触觉处理(25/35)、味觉和嗅觉处理(9/20)、运动敏感性(6/15)、响应/寻求刺激(10/35)、听觉过滤(17/30)、低能量/肌张力(10/30)以及视觉和听觉处理(12/25)。
BMMNCs治疗后,患者触觉处理(24/35)、味觉和嗅觉处理(11/20)、运动敏感性(6/15)、反应/寻求刺激(16/35)、听觉过滤(17/30)、低能量/肌张力( 16/30 )以及视觉和听觉处理(17/25)。
④安全性:在该项研究中,手术期间和手术后没有记录到严重的不良事件,表明自体BMMNCs鞘内移植治疗ASD是安全的。
总 结:我们的研究结果提供了支持自体BMMNCs移植治疗ASD的安全性和有效性证据,这有助于减轻自闭症患者的损伤程度,提高患者的生活质量。
参考资料:
【1】Autism Speaks Pledges to Make World of Difference as Autism Prevalence Rises to 2.7% of Children in U.S.https://www.autismspeaks.org/press-release/autism-speaks-pledges-make-world-difference-autism-prevalence-rises-27-children-us
【2】CDC estimate on autism prevalence increases by nearly 10 percent, to 1 in 54 children in the U.S.https://www.autismspeaks.org/press-release/cdc-estimate-autism-prevalence-increases-nearly-10-percent-1-54-children-us.
【3】D.M. MARIC, V. PAPIC, M. RADOMIR, I. STANOJEVIC, I. SOKOLOVAC,K. MILOSAVLJEVIC, D.L. MARIC, D. ABAZOVIC. Autism treatment with stem cells: a case report. DOI: 10.26355/eurrev_202008_22491.