近年，Smirnov等人在《Journal of Neurology and Psychiatry》发表了一项关于脐带血细胞(UCBC)治疗自闭症的临床试验，在第一次治疗后，试验组患者的认知能力得到提高，四次治疗后，自闭症症状得到显著改善。

干细胞治疗

该研究共纳入了25名患者，分为试验组（n=15，13名男孩和2名女孩，平均年龄7.0±0.5岁）和对照组（n=10，9名男孩和1名女孩，平均年龄6.0±1.3岁），主要目的是评估UCBC治疗自闭症的安全性和有效性。

方 法：为防止发生过敏反应，在试验前5分钟，对试验组患者静脉注射抗过敏药物，随后将处理好的20 ml异体UCBC悬浮液（含250±2000万个细胞）通过外周静脉输注至患者体内，共治疗四次，每次间隔14±3天；对照组采用常规治疗。

自闭症

结果：①不良事件(AE)：术后试验组中未观察到中度或重度AE（观察6个月），其中1名患者在治疗后第3天出现低烧，1名患者在治疗后48小时内出现轻度恶心和低烧，这些现象均在24小时内自行消失。

②韦克斯勒量表(WISC)：使用WISC中的4项指标评估，术后6个月，观察到试验组的4个指标平均分数均有提升，对照组的4个指标平均分数略有下降(表3)，表明UCBC移植能改善自闭症患者的认知能力。

临床试验

③Skvortsov量表：使用Skvortsov评估患者当前的精神运动发展水平，术后6个月，发现患者的运动能力、记忆力和表达能力、情绪发展、游戏活动、创造能力和智力都有统计学意义上的显著改善（表5）。

临床试验

④自闭症谱系障碍检查表(CASD)：治疗后3个月和6个月，观察到试验组患者的运动、感觉、情绪以及总分(从22.1分降至14.6分)有明显变化，表明自闭症症状得到缓解。

⑤自闭症治疗评估检查表(ATEC)：治疗后6个月，试验组患者的社交（从20.3降至11.5分）、感觉/认知能力（从13.8降至11分）、健康/身体发育/行为（从21.1降至14分）等指标以及总分（从70.7降至48.3分）表现出了改善。

⑥精神病理学评估：治疗6个月后，发现试验组患者的注意力水平提高、运动协调性改善、言语功能得到提高、词汇量增加、学习过程变得更加容易。此外，试验组患者还表现出情绪控制能力的改善，攻击性（自攻击性）行为和兴奋性的严重程度降低。

总 结：上述研究结果表明，UCBC治疗自闭症的耐受性良好，并且没有明显的副作用，经过治疗后，试验组患者的认知能力和自闭症症状的严重程度均得到改善。

参考资料：

Smirnov VN, Neznanov NG, Morozova YaV, Makarov IV, Emelina DA, Gasanov RF, Bazanovich SA. Allogeneic umbilical cord blood cell therapy for children with autism: safety and efficacy of the method. https://doi.org/10.17116/jnevro20211211 1231.